Успехи в света на биомедицината през 2024


Неподозирани възможности, иновативни решения, разкрити мистерии, неочаквани въпроси и най-вече лъч надежда за преодоляване на важни здравни, но и обществени предизвикателства. Това беше отиващата си 2024 година в света на биомедицината. Да припомним някои от събитията, с които ще я запомним.

През 2024 г. Администрацията по храните и лекарствата в САЩ (FDA) одобри 50 нови лекарства и осем генни и клетъчни терапии. Сред тях са два продукта за лечение на неврологични симптоми, свързани с болестта на Ниман-Пик тип C при възрастни и педиатрични пациенти – Miplyffa (аримокломол) и Aqneursa (левацетилевцин). Това е рядко генетично заболяване, дължащо се на промени в гена NPC1 или NPC2, които засягат транспорта на холестерол и други липиди в клетката и водят до прогресиращи неврологични симптоми и органна дисфункция. Средната продължителност на живота на засегнатите хора  е около 13 години.

Разрешение за клинична употреба получи и Duvyzat (гивиностат), предназначен за перорално лечение на мускулна дистрофия на Дюшен при пациенти на шест и повече години. Гивиностат е първото нестероидно лекарство, одобрено за всички генетични варианти на заболяването. Спада към групата на т.нар. епигенетични лекарства и е инхибитор на хистоновата деацетилаза. Приложението му води до намаляване на възпалителния процес и загубата на мускули.

 2024 година дойде с ново лекарство за лечение на шизофрения. Това са капсулите за перорално приложение Cobenfy, съдържащи ксаномелин и троспиев хлорид. Ценното в случая е, че за разлика от съществуващите антипсихотични продукти за шизофрения, които действат чрез блокиране на допаминовите рецептори в мозъка, Cobenfy е двоен агонист на M1/M4 мускариновите ацетилхолинови рецептори, т.е. това е първото от повече от 50 години антипсихотично лекарство с различен механизъм на действие. Публикация в The Lancet по-рано тази година съобщи, че KarXT (както тогава се нарича Cobenfy) оказва „значително“ въздействие върху някои от най-трудните симптоми на шизофренията.

И през 2024 г. болестта на Алцхаймер продължи да бъде сред водещите теми, привличащи вниманието на учените. Статия в Acta Neuropathologica от 2024 г.  разкри, че редки генетични вариации на гена за фибронектин 1 (FN1) предпазват от развитие на болестта на Алцхаймер. Откритието отваря вратата към нови терапевтични възможности, насочени към смекчаване на риска от заболяването.

След повторен преглед на данните и анализ на резултатите за отделните подгрупи в клиничните проучвания, EMA одобри употреба на Leqembi (леканемаб) за лечение на леки когнитивни увреждания (проблеми с паметта и мисленето) или слабо изразена  деменция, дължащи се на ранна болест на Алцхаймер, при  пациенти, които не притежават или имат само едно копие на ApoE4, определена форма на гена, кодиращ аполипопротеин Е. Причината е, че в сравнение с хората с две копия на АроЕ4, индивидите без или само с едно копие на този алел са по-малко склонни да изпитат признатия сериозен страничен ефект на Leqembi, включващ оток и потенциално кървене в мозъка.

Публикация в Journal of the Endocrine Society съобщи за разработен кръвен тест, който може да идентифицира болестта на Алцхаймер при възрастни хора с около 90 процента точност и е в отлично съответствие с получените чрез РЕТ скенер данни за мозъчна амилоидоза. Към момента тестът все още не е получил одобрение от FDA. Подобни тестове може да разширят достъпа и да ускорят диагностицирането на това заболяване, позволявайки на пациентите да започнат лечението по-рано. Това е много важно, особено при   наличието на модифициращи хода на болестта терапии.

Компанията Vertex Pharmaceuticals представи данни от клинични проучвания във фаза 3, изпитващи ново неопиоидно болкоуспокояващо средство – пероралното хапче сузетригин (Suzetrigine), предназначено за овладяване на умерена до силна остра болка. Резултатите за ефикасността са обещаващи, а страничните ефекти минимални. Портфолиото на наличните в момента неопиоидни продукти с обезболяващо действие е ограничено. В същото време информация от Центъра за контрол на заболяванията в САЩ (CDC)  показва, че смъртните случаи от свръхдоза в страната, включително вследствие на опиоидни продукти, е нараснала от 29 000 през 2015 г. до близо 85 000 през юни 2023 г. Производителят на Suzetrigine е кандидатствал за одобрение от FDA и решението се очаква в началото на 2025 г.

Учените не спират своя поход в търсене на нови антимикробни стратегии. Изследователите от Университета в Торонто разработиха агенти, които усилват действието на бактериалната казеинолитична протеазна Р субединица (ClpP). Задачата й е да унищожава стари или дефектни протеини и играе важна роля в поддържането на  „домакинството“ на бактериалната клетка. Активираната ClpP започва да „дъвче“ белтъци, които не би трябвало да атакува, като в крайна сметка убива собствената си клетка. Резултатите се появиха в Journal of Medicinal Chemistry. Да припомним, че ClpP е разпозната и като мишена за противотуморна терапия.

Публикация в списанието на Националната академия на науките на САЩ съобщи за откриването на изцяло нов клас антибиотици с мощна активност срещу устойчиви към множество лекарства бактерии. Тяхна мишена е белтъкът LpxH, който е от съществено значение за пътя, осъществяващ синтеза на липополизахариди в Грам-отрицателните бактерии. Добрата новина е, че при хората аналогичен биохимичен път липсва.

На 26 април 2024 г. ВВС оповести навлизането  в последния етап на клинично изпитване  (фаза III) на първата  персонализирана ваксина срещу меланом, създадена с помощта на иРНК технология. Тя е предназначена за хора, които вече имат това заболяване и целта  е да помогне на имунната им система в борбата с туморните клетки.

Разбрахме, че човешкото тяло не остарява с постоянна скорост в хода на зрелостта, а това по-скоро става на вълни, като процесът се ускорява около 44-та и 60-та ни година. Проучване, публикувано на 14 август 2024 г. в списание Nature Aging, включва „измерване“ на повече от 11 000 молекули в тялото на възрастен човек с течение на времето и разкрива, че 81% от тях претърпяват драматични промени именно на тези две възрасти. Все още не знаем защо това е така.

А ние, изправени пред загадките и предизвикателствата на живота, нека не спираме да изпълваме дните му с обич и красота, ценейки всеки един миг от него.

 

Материалът е публикуван в Medical News.

Неподозирани възможности, иновативни решения, неочаквани въпроси и много надежда – какво се случи в света на биомедицината през 2024 г.?

Радостина Александрова